Stoke Therapeutics Inc. (0GT)

الملف الشخصي

https://www.stoketherapeutics.com

شركة ستوك ثيرابيوتكس المحدودة هي شركة تكنولوجيا حيوية تركز على تطوير أدوية تعتمد على الحمض النووي الريبي لعلاج الأسباب الجذرية للأمراض الوراثية الشديدة. تستخدم منصتها الخاصة بتعزيز إنتاج الجينات النووية المستهدفة (TANGO)، التي تستخدم قليل النوكليوتيدات المضادة للحساسية لزيادة التعبير البروتيني من الجينات السليمة، مما يعوض عن النسخ المتحورة في الحالات المعروفة بنقص الجرعة الجينية السائدة. تستهدف هذه الطريقة الأنسجة بما في ذلك الجهاز العصبي المركزي، العين، الكلى، والكبد. الدواء الرئيسي للشركة، زريفونيرسن (STK-001)، يعالج متلازمة درافيت، وهي نوع شديد من الصرع الوراثي يتميز بنوبات متكررة، إعاقة ذهنية، وتأخر في النمو، مع دراسات سريرية في المرحلة الثالثة جارية بالتعاون مع شركة بيوجين. تشمل الجهود الإضافية استكشاف قليل النوكليوتيدات المضادة للحساسية TANGO لضمور العصب البصري السائد الوراثي وأمراض شديدة أخرى. تحافظ شركة ستوك ثيرابيوتكس المحدودة على خط إنتاج يهدف إلى تطوير علاجات معدلة للأمراض. تأسست في عام 2014 ويقع مقرها الرئيسي في بيدفورد، ماساتشوستس، وتدفع الشركة الابتكار في الطب الدقيق للأمراض الوراثية.