Fulcrum Therapeutics, Inc. (FULC)

الملف الشخصي

https://www.fulcrumtx.com

شركة فولكروم ثيرابيوتيكس المحدودة هي شركة أدوية حيوية في مرحلة سريرية تركز على تطوير علاجات الجزيئات الصغيرة لعلاج الأمراض النادرة المحددة وراثيًا في مجالات الحاجة الطبية العالية غير الملباة. تستخدم الشركة تقنية خاصة لتحديد أهداف الأدوية التي تعدل التعبير الجيني، مما يعالج الأسباب الجذرية لسوء التعبير الجيني. يستهدف منتجها الرئيسي، لوسمابيمود، الحثل العضلي الوجهي الكتفي العضدي (FSHD)، وهو اضطراب عضلي نادر وموهن. تشمل البرامج الإضافية FTX-6058 وبوسيريدير، وهي جزيئات صغيرة مصممة لزيادة تعبير الهيموغلوبين الجنيني لأمراض الخلايا المنجلية، والثلاسيميا بيتا، وغيرها من اعتلالات الهيموغلوبين، بالإضافة إلى الجهود في فقر الدم الماسي الأسود، ومتلازمات فشل نخاع العظم، واضطرابات التليف. تؤكد شركة فولكروم ثيرابيوتيكس المحدودة على نهج يركز على المريض، بهدف تحويل حياة المرضى ومقدمي الرعاية من خلال آليات التحكم الجيني المبتكرة. تأسست في عام 2015 ويقع مقرها الرئيسي في كامبريدج، ماساتشوستس، تلعب الشركة دورًا رئيسيًا في تعزيز العلاجات للسكان الذين يعانون من الأمراض النادرة غير المخدومة.