PTC Therapeutics, Inc. (PTCT)

الملف الشخصي

https://www.ptcbio.com

شركة بي تي سي ثيرابيوتيكس المحدودة هي شركة أدوية حيوية تركز على اكتشاف وتطوير وتسويق الأدوية للمرضى الذين يعانون من اضطرابات نادرة، وخاصة الأمراض اليتيمة التي تؤثر على الأطفال والبالغين. تتخصص الشركة في الأدوية الجزيئية الصغيرة التي تُعطى عن طريق الفم والعلاجات الجينية التي تستهدف آليات التحكم بعد النسخ لتنظيم التعبير الجيني. تشمل منتجاتها المعتمدة ترانسلارنا لعلاج الحثل العضلي الدوشيني الناتج عن الطفرات الهرائية، وإمفلازا لعلاج الحثل العضلي الدوشيني، وأبستازا لعلاج نقص نازعة كربوكسيل الحمض الأميني العطري L، وهو اضطراب في الجهاز العصبي المركزي، وحقوق تسويق وايليفرا في أمريكا اللاتينية. تتعاون بي تي سي أيضًا في إيفريزدي لعلاج ضمور العضلات الشوكي. يتميز خط إنتاج الشركة بعلاجات تجريبية مثل سيبيابتيرين لعلاج الفينيل كيتونوريا وفاتيكوينون لعلاج الرنح الفريدريخي، إلى جانب منصات تعالج الالتهاب والفروبتوسيس ومرض هنتنغتون. كشركة تركز على المرضى ومقرها في ساوث بلينفيلد، نيو جيرسي منذ عام 1998، تستفيد شركة بي تي سي ثيرابيوتيكس المحدودة من الخبرة العلمية والبنية التحتية التجارية العالمية لتقديم علاجات تحويلية للأمراض ذات الاحتياجات الطبية غير الملباة العالية.