أسهم Neurogene ترتفع 30% بعد حصولها على تصنيف العلاج الاختراقي من إدارة الغذاء والدواء
27 فبراير (UA Finance) – ارتفعت أسهم شركة Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) بنسبة 30% في تداولات ما بعد إغلاق السوق يوم الخميس بعد إعلان الشركة أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية منحت تصنيف العلاج الاختراقي لعلاجها الجيني التجريبي NGN-401 لمتلازمة ريت.
تفاصيل التصنيف والفوائد المحتملة
استند التصنيف إلى بيانات الفعالية والسلامة المؤقتة التي تم جمعها من تجربة المرحلة 1/2 حتى 30 أكتوبر 2025. أظهرت هذه البيانات تحسينات وظيفية كبيرة ومستدامة عبر عدة مجالات من متلازمة ريت، مع استمرار اكتساب المهارات بمرور الوقت.
تم تصميم NGN-401 كعلاج لمرة واحدة يوفر جين MECP2 البشري الكامل باستخدام تقنية تنظيم الجينات المحورة EXACT الخاصة بـ Neurogene. يتم إعطاء العلاج عن طريق التوصيل داخل البطين الدماغي لاستهداف الدماغ والجهاز العصبي بشكل مباشر.
التجربة السريرية والتوقعات المستقبلية
تقوم الشركة حاليًا بتقييم NGN-401 في التجربة السريرية التسجيلية Embolden، ومن المتوقع إكمال الجرعات في الربع الثاني من عام 2026. كما تخطط Neurogene لتقديم بيانات سريرية إضافية مؤقتة للمرحلة 1/2 في منتصف عام 2026.
هدف تصنيف العلاج الاختراقي
يهدف تصنيف العلاج الاختراقي إلى تسريع تطوير ومراجعة الأدوية لحالات مرضية خطيرة، إذا كانت هناك أدلة سريرية أولية على تحسن كبير مقارنة بالعلاجات المتاحة. تشمل الفوائد الأهلية للمراجعة ذات الأولوية، والتقديم المتدرج لأقسام طلب ترخيص المستحضرات البيولوجية، بالإضافة إلى دعم تنظيمي من إدارة الغذاء والدواء لتحديد مسار فعال للموافقة.
التصنيفات التنظيمية السابقة لـ NGN-401
حصل NGN-401 سابقًا على العديد من التصنيفات التنظيمية من إدارة الغذاء والدواء، بما في ذلك تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي وتصنيف أمراض الأطفال النادرة. كما تم اختياره لبرنامج الدعم التجريبي للتجارب السريرية التي تعزز علاجات الأمراض النادرة من إدارة الغذاء والدواء.
